العلماء يتوصلون إلى علاج لمرض الزهايمر من خلال زرع جينات سليمة بدلًا من التالفة

اكتشف العلماء إمكانية التغلب على مرض الزهايمر عن طريق العلاج الجيني، من خلال زرع جينات سليمة في الخلايا، بدلًا من الجينات المفقودة أو التالفة كمحاولة لمعالجة الاضطرابات الوراثية. ويعتقد الخبراء، أنّ إدخال الجينات يمنع تكوّن كتل البروتين التي يتم العثور عليها في أدمغة الذين يعانون من الخرف.
وتلك اللويحات التي تتكون من تراكم جزيئات أميوليد بيتا، وهو نوع من البروتين، يُعتقد أنّها المسؤولة عن موت خلايا الدماغ. وكشفت دراسة جديدة، أنّ جين "PGC-1 Alpha" ساعد على منع تكوّن كتل البروتين، وحافظ على أدمغة فئران التجارب سليمة. وهي مشتركة في عمليات التمثيل الغذائي في الجسد، ومن ضمنها تنظيم نسبة السكر والدهون.

ويأمل العلماء أن تلك الاكتشافات تؤدي إلى معالجة جديدة لمرض "الخرف"، الذي يُعاني منه الملايين حول العالم. واستخدم علماء كلية لندن الإمبراطورية، فيروس تم تعديله لتوصيل جين "PGC-1 Alpha" إلى الخلايا الدماغية. وزرعوا الفيروس في منطقتين من مناطق الدماغ لفئرين معرضين لمرض الزهايمر.
ونجح العلماء في علاج الحيوانات التي تمر بالمراحل المتقدمة من مرض الزهايمر، حيث لم يقوموا بتكوين لويحات الأموليد بعد. وكانت المناطق المستهدفة من الدماغ هي الحصين "قرن آمون- والقشرة"، وأنّ تلك المناطق هي الأولى في تكوين لويحات أمبوليد في مرض الزهايمر.

ويؤثر الضرر في منطقة الحصين على ذاكرة المدى القصير، ويؤدي إلى نسيان الشخص للأحداث الأخيرة، مثل المحادثات أو ما تناولوه على الإفطار. ومنطقة الحصين هي أيضًا مسؤولة عن التوجيه، ويتسبب الضرر في تلك المنطقة إلى أن يصبح الشخص تائهًا عند قيامه بالرحلات المُعتادة، مثل قيادته السيارة إلى المنزل عائدًا من المحلات التجارية.
وتعتبر منطقة القشرة الدماغية هي المسؤولة عن ذاكرة المدى الطويل، والمنطق، والتفكير، والمزاج. ومن الممكن أن يؤدي الضرر إلى أعراض مثل، الاكتئاب والمعاناة أثناء القيام بالمهام الوظيفية اليومية البسيطة.

وكان لدى الفئران التي تلقّت الجين، بعد أربعة أشهر، عددًا أقل من البروتينات المتكدسة، مقارنةً بالفئران التي لم تتلقَ العلاج، والذين كان لديهم لويحات متعددة في الدماغ. وقامت الفئران التي تمّت مُعالجتها بأداء خاص بالذاكرة، يُشبه التي تقوم به الفئران السليمة، بما في ذلك التحديات مثل استبدال شيء مألوف في أقفاص الفئران بواحدٍ جديد. وتم اكتشاف عدم وجود أي نقص في خلايا الدماغ الخاصة في منقطة الحصين، للفئران التي تلقّت العلاج الجيني.

وتمتلك الفئران انخفاضًا في عددٍ الخلايا الدبقية، والتي في مرض الزهايمر، بإمكانها إطلاق بعض المواد التحريضية السامة التي تسبب مزيدًا من الضرر للخلية. وتأمل قائدة فريق البحث الدكتورة ماجدالينا ساستري، في أن تلك النتائج الجديدة تؤدي في يومٍ من الأيام إلى توفير طريقة لمنع المرض، أو إيقافه في مراحله المتقدمة.
وأضافت "على الرغم من أن تلك الاكتشافات مُبكرة للغاية، ولكنّها تشير إلى أنّ هذا العلاج الجيني يكون لديه استخدام علاجي محتمل للمرضى، وهناك الكثير من العقبات للتغلب عليها، وحاليًا الطريقة الوحيدة لتوصيل هذا الجين هي عن طريق حقنة مباشرة في الدماغ".

وتابعت، "على الرغم من ذلك، فدراسة إثبات المفهوم هذه توضح أنّ هذه الطريقة تتطلب المزيد من البحث، ونحنُ ما زلنا على بعد سنوات من استخدام هذا في العيادات، وعلى الرغم من هذا، ففي مرضٍ يحتاج خيارات جديدة بشكل عاجل تُطرح أمام المرضى، فهذا الأمر يُوفر الأمل للعلاجات المستقبلية".
وكشف الدكتور دوج براون، من جمعية مجتمع الزهايمر البريطانية، قائلًا "نحن ما زلنا في الأيام الأولى لاستخدام مثل هذا العلاج الجيني، وإذا كان أظهر أملًا في فئران التجارب، نحن لسنا متأكدين من ملائمته للبشر، واستخدام العلاج الجيني يُثبت أنّه مفيد في المستقبل في أبحاث مرض الخرف، ونحن نتطلع إلى معرفة إذا ما كان هذا سيكون وسيلة فعالة لتطوير علاجٍ في المستقبل".

وأكد دكتور ديفيد رينولدز، من مركز أبحاث الزهايمر في بريطانيا، أنه لا توجد حاليًا أي علاجات قادرة على وقف تطور التلف في مرض الزهايمر، لذلك مثل هذه الدراسات مُهمة لتسليط الضوء على أساليب جديدة ومبتكرة، لتأخذنا نحو هذا الهدف". وتابع، "هذا البحث يضع الأساس لاستكشاف علاج جيني كاستراتيجية علاجية لمرض الزهايمر، ولكن هناك حاجة إلى مزيد من الدراسات لتحديد ما إذا كان العلاج الجيني آمنًا وفعّالًا وعمليًا أم لا، لاستخدامها على الأشخاص الذين يعانون من هذا المرض".

وتدعم الاكتشافات جين "PGC-1 Alpha"، كهدف محتمل يُطوّر منه أدوية جديدة، وهي خطوة واعدة في الطريق نحو تطوير علاجات لهذه الحالة المُدمِّرة، وؤثِّر الخرف على 47.5 مليون شخص حول العالم، والنوع الأكثر شيوعًا هو الزهايمر.
وقدّرت جمعية مجتمع الزهايمر، أنّ واحدًا من كل ثلاثة أشخاص فوق سن الـ 65 عامًا سيُعانون من مرض الخرف، وستزداد الأعداد مع التقدّم في العمر. وليس هناك علاجٌ معروفٌ للمرض، ولكن الأدوية الحالية يمكن أن تساعد في علاج أعراض المرض. وكانت الدراسة نُشرت في مجلة "وقائع الأكاديمية الوطنية للعلوم".