إنجاز طبّي يتيح للأب "العابس" أن يبتسم لأطفاله مرة أخرى

إعترف آندي ستيفنسون - العسكري البريطاني الذي خدم في حرب البوسنة وكوسوفو - إنه يشعر بتحسن عما كان عليه خلال 20 عامًا منذ تناول الدواء الجديدوأتاح له الإبتسام للمرة الأولى  لأطفاله بعد أن حرموا منها رغماً عن إرادته .

وقال الأب لأربعة أطفال البالغ من العمر 44 عاماً: "لم أتمكن من القيام ببعض تعابير الوجه". "لقد كان الأمر أقرب إلى الزمجرة. لقد تدلت عيني كثيرًا أيضًا. لقد بدوت كشخص كان منتشيًا بالمخدرات أو في حالة سكر.

ستيفنسون هو واحد من حوالي 10000 شخص في المملكة المتحدة يعانون من حالة نادرة من أمراض المناعة الذاتية تسمى الوهن العضلي الوبيل، أو MG. تسبب الحالة ضعفًا شديدًا في العضلات. يؤثر المرض في أشد حالاته على قدرة ستيفنسون على التنفس - فقد تم نقله إلى المستشفى بسبب توقف التنفس 31 مرة في العقدين الماضيين - لكن المرض يؤثر أيضًا على قدرته على التحكم في عضلات وجهه. "ابني الأصغر جورج يبلغ من العمر ثمانية أعوام فقط، لكنه كان يسألني طوال الوقت: "أبي، لماذا لا يمكنك أن تبتسم؟""

لم يعد يطلب ذلك أبدًا. خلال العام الماضي، كان ستيفنسون، من بالبي في دونكاستر، يتناول دواءً ناجحًا يسمى إفغارتيغيمود.

الجندي السابق، الذي خدم في البوسنة وكوسوفو في قوات المشاة الخفيفة قبل أن تظهر عليه الأعراض في عام 2000، شهد تحولاً في حياته. وقال: "لم أشعر بتحسن خلال السنوات العشرين التي عانيت فيها من الوهن العضلي". "لا تزال لدي بعض الأيام السيئة، لكنها أفضل بكثير مما كانت عليه. أستطيع أن أبتسم بشكل صحيح إلا إذا كنت متعبا حقا. ولم أضطر إلى نقلي إلى المستشفى وتنبيبي لمدة ثلاث سنوات. هذا أمر هائل بالنسبة لي."

قال ستيفنسون، وهو والد أيضًا لإيلي (13 عامًا)، وميلي (16 عامًا)، وجوردان (22 عامًا): “كنت أجد صعوبة حتى في قراءة كتاب لأطفالي. الآن أستطيع أن أفعل الكثير. أستطيع اللعب في الحديقة. أستطيع المشي دون أن أجد صعوبة في التنفس”.

تم تطوير Efgartigimod من قبل شركة الأدوية الهولندية Argenx، بناءً على عمل سالي وارد، أستاذة علم المناعة الجزيئية في جامعة ساوثهامبتون. يحدث الوهن العضلي الوبيل عندما يتعطل جهاز المناعة، حيث تهاجم الأجسام المضادة الأعصاب وتعطل قدرتها على إرسال الرسائل إلى العضلات. تقوم هذه الأجسام المضادة المارقة بتجديد نفسها بشكل متكرر، متجنبة عملية التصفية الطبيعية للجسم عن طريق التمسك بمستقبل يسمى FcRn.

أنشأ وارد طريقة لوقف هذا التجديد. وباستخدام دواء يلتصق بمستقبلات FcRn، فإنه يترك الأجسام المضادة الضارة بلا مكان لترتبط به. ثم يتم تعريضها لنظام إزالة الخلايا ويتم إنقاذ الأعصاب من هجوم الأجسام المضادة.

قال وارد: “لقد مر وقت طويل. إنه أمر مثير وممتع للغاية أن نرى شيئًا قمنا بتطويره في المختبر له تأثير على المرضى. وتأمل شركة Argenx في توسيع نطاق هذا المفهوم ليشمل معالجة أمراض المناعة الذاتية الأخرى. أولاً، يتعين على شركة Argenx الحصول على موافقة efgartigimod للاستخدام الروتيني في هيئة الخدمات الصحية الوطنية، والذي تعتقد الشركة أنه سيفيد في البداية حوالي 1500 مريض مصاب بالوهن العضلي الوبيل.

تمكن ستيفنسون من الحصول على الدواء لأن الجهات التنظيمية صنفته على أنه "دواء مبتكر واعد" لوصول الحكومة المبكر إلى خطة الأدوية. وسيصدر المعهد الوطني للتميز في الصحة والرعاية قرارًا بشأن الاستخدام الروتيني للدواء في يوليو. يمكن أن يكون سعره نقطة شائكة، حيث يكلف حوالي 200 ألف جنيه إسترليني للمريض العادي سنويًا. من المرجح أن تحصل هيئة الخدمات الصحية الوطنية على خصم كبير، ولكن من غير المؤكد ما إذا كان المسؤولون سيحكمون على أن الدواء يجتاز قواعد فعالية التكلفة الخاصة به، والتي تنص على أن كل سنة إضافية من "الجودة" المكتسبة في الحياة يجب ألا تكلف هيئة الخدمات الصحية الوطنية أكثر من 30 ألف جنيه إسترليني.

وقال أنانت مورثي، المدير العام لشركة Argenx: “للأسف، ينتهي الأمر بالكثير من هؤلاء المرضى في المستشفى وفي وحدات العناية المركزة. الكثير منهم لا يستطيعون العمل. كل هذا يشكل عبئا كبيرا على النظام الصحي. لذلك من الصعب أن ننظر فقط إلى التكلفة النظرية المستقبلية للعلاج بمعزل عن غيرها. ستيفنسون سعيد لأنه قادر على مواصلة حياته والابتسام لأطفاله.

قد يهمك أيضــــــــــــــــًا :

النساء لا ينجبن أطفالا على الأرجح بسبب أمراض المناعة الذاتية

علماء يابانيون كشفوا عن مُركَّب كيميائي فعال في علاج لأمراض المناعة الذاتية